C. Michael White , Universidad de Connecticut
(THE CONVERSATION) A principios de julio de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos aprobó la primera terapia génica para niños pequeños con anemia falciforme .
Si bien esta es una buena noticia para los niños en los EE. UU. que nacen con esta enfermedad, la aprobación de la FDA también puede beneficiar a miles de niños fuera de las fronteras de los EE . UU.
Aproximadamente el 70% de los países del mundo tienen procesos regulatorios de aprobación de medicamentos poco desarrollados .
Por lo tanto, la mayoría se basa, total o parcialmente, en las revisiones realizadas por organismos que la Organización Mundial de la Salud ha designado como Autoridades Incluidas en la Lista de la OMS . Estas autoridades incluyen 39 organismos reguladores de 38 países, además de la Unión Europea, que cumplen con los más altos estándares regulatorios internacionales para medicamentos experimentales.
Soy farmacéutico y farmacólogo clínico y he investigado los mecanismos de financiación y la supervisión de la FDA sobre los medicamentos con receta y de venta libre durante casi 30 años.
Desde la década de 1980 , este modelo ha sido beneficioso para los países, sus ciudadanos y las compañías farmacéuticas. Sin embargo, algunos cambios recientes en la FDA podrían mermar la confianza internacional en su objetividad y rigor.
Un proceso arduo
Las autoridades incluidas en la lista de la OMS supervisan la aprobación de varios tipos de medicamentos experimentales, incluidas vacunas , medicamentos estándar de molécula pequeña como la aspirina, los diuréticos, las estatinas y los antibióticos, y medicamentos inyectables de molécula grande elaborados a partir de organismos vivos, denominados productos biológicos . Los productos biológicos se utilizan para tratar afecciones como el cáncer, la artritis reumatoide y, en el caso de la terapia génica recientemente aprobada, la anemia falciforme.
El proceso de aprobación de estos fármacos experimentales es costoso y laborioso. En el caso de la FDA, cuando una compañía farmacéutica cree que sus estudios en células y animales son lo suficientemente prometedores como para justificar las pruebas en humanos, completa una solicitud de nuevo fármaco en investigación .
A esto le siguen tres fases de ensayos clínicos: la primera fase consiste en estudios con voluntarios sanos, la segunda en ensayos clínicos para determinar la dosis en pacientes, y la tercera en ensayos clínicos a gran escala. Se necesitan aproximadamente ocho años para completar las tres fases de los ensayos clínicos, y el coste suele rondar los mil millones de dólares estadounidenses.
Si el fármaco demuestra ser beneficioso para los pacientes en estos ensayos, las compañías farmacéuticas completan una extensa documentación denominada solicitud de nuevo fármaco . Esta solicitud es revisada por un equipo de revisores de la FDA durante un período de seis a doce meses . Una vez finalizadas estas revisiones, un panel externo de expertos realiza una nueva revisión de la solicitud y de las conclusiones preliminares de los revisores de la FDA. Dicho panel emite una recomendación a la agencia, que tiene la última palabra sobre la aprobación del fármaco.
Solo alrededor del 13% de los fármacos experimentales que entran en ensayos clínicos son finalmente aprobados por la FDA.
En general , otras autoridades incluidas en la lista de la OMS tienen expectativas preclínicas y clínicas similares a las de la FDA para los fármacos experimentales que buscan su aprobación. De hecho, la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos, el organismo regulador de la Unión Europea, llegan a la misma decisión de aprobación en el 90 % de los casos .
Sin embargo, pueden existir diferencias importantes. Por ejemplo, la FDA cuenta con un procedimiento de aprobación acelerada para fármacos experimentales destinados a enfermedades graves sin opciones de tratamiento eficaces. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) dispone de un procedimiento similar de autorización de comercialización condicional , pero exige pruebas más sólidas antes de su aprobación.
Estas diferencias de procedimiento no son solo una cuestión de papeleo: un estudio de 2024 descubrió que solo el 43% de los medicamentos contra el cáncer con aprobación acelerada por la FDA fueron posteriormente aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos .
Cómo otros países utilizan estas agencias
Muchos países que carecen de la capacidad para realizar sus propias revisiones rigurosas de medicamentos experimentales se basan en los datos de un organismo regulador externo , pero toman sus propias decisiones finales sobre qué medicamentos aprobar para su uso. Otros países reconocen automáticamente la aprobación de una autoridad incluida en la lista de la OMS en su territorio.
Otros adoptan un enfoque híbrido , en el que pueden exigir a una empresa farmacéutica que presente un paquete único para la aprobación de ciertos tipos de medicamentos, pero se basan en datos de una agencia incluida en la lista de la OMS para fundamentar sus decisiones sobre otros tipos de medicamentos.
Beneficios para los países en desarrollo
Para un país en desarrollo, recurrir a una autoridad incluida en la lista de la OMS ofrece muchas ventajas en lugar de desarrollar desde cero su propio proceso de presentación de solicitudes de medicamentos.
En primer lugar, las compañías farmacéuticas podrían simplemente optar por no dedicar su tiempo y recursos a completar las solicitudes de aprobación para países donde el medicamento no sería rentable. En ese caso, los ciudadanos de esos países nunca tendrían acceso al tratamiento.
Utilizar las revisiones regulatorias existentes también resulta mucho más rentable que contratar revisores experimentados y evaluar internamente una terapia experimental. Un equipo de revisión de la FDA para una solicitud de nuevo fármaco incluye, como mínimo, un director de proyecto, un médico, un toxicólogo, un estadístico, un químico farmacéutico y dos farmacólogos: uno básico y otro clínico.
Finalmente, basarse en datos existentes de organismos reguladores confiables reduce los plazos de aprobación, lo que permite que los nuevos tratamientos lleguen a los pacientes con mayor rapidez. Esto es importante, ya que los participantes en ensayos clínicos de fármacos experimentales provienen cada vez más de países en desarrollo , pero allí existe una larga demora en la disponibilidad de nuevos medicamentos.
Incluso con la lista de la OMS, desde el momento en que un medicamento está disponible por primera vez para su uso en cualquier país, el tiempo medio hasta su disponibilidad es de tres años para los países de altos ingresos, pero de ocho años para los países de bajos ingresos .
En el caso de la anemia falciforme, se espera que los países en desarrollo con poblaciones más numerosas afectadas por esta enfermedad puedan utilizar la aprobación de la FDA para autorizar el uso del producto en sus propios países.
Cambios en la FDA
Los cambios introducidos en la FDA al comienzo del segundo mandato del presidente Donald Trump en 2025, incluidos importantes recortes de personal, han llevado a algunos expertos en salud pública a cuestionar la capacidad de la agencia para regular la seguridad de los medicamentos de manera efectiva.
Luego, en junio de 2025, la FDA implementó un programa piloto llamado Programa Nacional de Vales de Prioridad del Comisionado . Este programa permite que ciertas compañías farmacéuticas obtengan una aprobación acelerada incluso si su medicamento experimental no está destinado a tratar afecciones potencialmente mortales para las que no existe una terapia adecuada.
Desde entonces, se ha invitado a 15 empresas farmacéuticas a participar en este programa, a cambio de que acepten condiciones como aumentar la asequibilidad de los medicamentos o trasladar sus instalaciones de fabricación a los EE. UU. Estos fabricantes pueden obtener períodos de revisión de tan solo uno o dos meses.
Algunos responsables políticos estadounidenses pueden ver esto como una buena manera de crear nuevos puestos de trabajo en el sector manufacturero y de reforzar la seguridad nacional .
Pero a otros les preocupa que este programa no le dé a la FDA tiempo suficiente para evaluar adecuadamente la seguridad y la eficacia de un medicamento experimental antes de tomar una decisión sobre su aprobación. Muchos trabajadores de la salud, organizaciones de políticas de salud y políticos han expresado su preocupación, incluidos Doctors for America , Public Citizen , Center for Science in the Public Interest y los senadores estadounidenses Frank Pallone, DN.J., y Bernie Sanders, I-Vt .
Fuera de Estados Unidos, estos cambios en la FDA podrían afectar su estatus como Autoridad incluida en la lista de la OMS, que solo es válido por un período de cinco años .
Hasta el momento, la OMS no ha indicado que esté considerando una reevaluación de la FDA. Sin embargo, otros países podrían mostrarse reacios a utilizar las revisiones de la agencia en el futuro si cambios como este programa piloto comprometen su capacidad para garantizar la seguridad y la eficacia de los medicamentos experimentales que llegan al mercado.
Este artículo se republica de The Conversation bajo una licencia Creative Commons. Lea el artículo original aquí: https://theconversation.com/fda-drug-approval-affects-healthcare-around-the-world-but-political-shortcuts-could-hurt-the-agencys-international-reputation-287028 .
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C. Michael White, Profesor Distinguido de Práctica Farmacéutica, Universidad de Connecticut
